生物工程团队的循环工作可能有益于基因治疗

德克萨斯大学达拉斯分校的研究人员利用活细胞材料设计了遗传“回路”,以便更好地了解蛋白质的功能,目的是进行改进。

生物工程研究生Tyler Quarton和Erik Jonsson工程与计算机科学学院生物工程副教授Leonidas Bleris博士表示,他们希望他们在系统生物学和应用领域发表的研究成果对合成生物学和基因治疗。

遗传交响曲

每个活细胞都含有基因汇编,作为细胞内所有生物活动的蓝图。Bleris通过比较基因与音乐家来解释这个系统。他们的集体表达创造了一种基因交响乐,可以调用多种细胞情绪,在适当的时候平息或激发细胞。延伸这个类比,这个交响乐的指挥,配备挥动的指挥棒,如果他们开始播放太大声,可以使个人或整个部分安静。

在遗传背景下,将这种寂静的姿态视为小的非编码RNA分子的表达,称为microRNA。他们负责微调基因表达 - 通过抑制产生蛋白质等输出。MicroRNA是细胞发育和体内平衡的不可或缺的组成部分。失火的微小RNA可以促进各种疾病的进展,包括癌症。

Quarton和Bleris通过将从各种生物体(包括人类,病毒和水母)中采集的遗传物质拼接在一起,设计出一种基于microRNA的定制系统。他们的计划是将该系统置于人体细胞内并利用其输出来分析microRNA的细微差别。

“我们在个体细胞中构建了能够详细说明microRNA抑制在不同生物环境中如何变化的遗传回路,”Quarton说。

潜在的应用

Quarton表示,他希望他们的研究能够影响未来用于个性化医疗和基因治疗的遗传电路设计。基因治疗涉及将正常功能的基因移植到细胞中以替换缺失或受损的物质以纠正遗传疾病。

Quarton的背景是物理学。他使用数学和统计学来创建其他科学家在开发自己的系统时可以使用的简单模型。

“这些模型可以帮助其他研究人员尝试理解或使用microRNA,”他说。“通过在合成生物学中使用数学和物理原理,我们发现了microRNA的特定属性,可用于未来的靶向和智能治疗应用。”

他还说,这项研究可以揭示自然遗传冗余和microRNA不在生理水平的其他疾病。

“合成生物学对于基因治疗应用很重要,我们的方法可能有助于在未来建立更强大和可靠的治疗方法,”Bleris说。